FDA批准Rasonque，首款針對胰臟癌RAS途徑的口服療法

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准Rasonque，這是一種由Revolution Medicines研發的每日一次口服藥物，適用於先前接受過治療的轉移性胰臟癌成人患者。該藥物顯示出中位生存期為13.2個月，相較於化療的6.7個月，儘管其標價為39,800美元，供應30天。

• Rasonque的通用名為daraxonrasib，已在美國獲得處方，適用於某些轉移性胰臟癌的成人患者。
• 在第三期RASolute 302試驗中，該療法將死亡風險降低了60%，並延緩了疾病進展。
• Revolution Medicines設定的批發價格為每月39,800美元，而自付費用將取決於保險和援助計劃。

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准Rasonque，這是一種每日一次的口服治療，專為轉移性胰臟癌的成人患者而設。該藥物的通用名為daraxonrasib，已在美國獲得處方，並且是首個被批准的針對此類腫瘤的RAS途徑的廣泛攻擊療法。

該批准基於一項第三期臨床試驗的結果，顯示接受Rasonque治療的患者中位生存期為13.2個月，而接受化療的患者中位生存期為6.7個月。該藥物還降低了60%的死亡風險，並延緩了疾病進展，儘管專家強調這並不構成對晚期胰臟癌的治癒。

FDA批准了什麼，誰可以接受

Rasonque適用於那些在先前治療後病情惡化或不適合標準聯合化療的轉移性胰臟癌成人患者。該批准不要求額外的診斷測試，並允許根據患者的RAS突變狀態獨立使用該療法。

這一決定是在與該機構的用戶費用相關的審查截止日期前約六個半月做出的。在完全批准之前，FDA已允許Revolution Medicines通過擴大接入計劃向符合條件的轉移性胰臟癌患者提供daraxonrasib。

路透社報導，在FDA授權該藥物時，已有超過2,000名患者註冊參加該計劃。該療法還獲得了創新療法和孤兒藥物的認證，以及優先審查和國家優先券計劃的考慮。

FDA代理專員Kyle Diamantas在一份聲明中表示，快速為患者提供重要治療是該機構的基本職責。位於加利福尼亞的Revolution Medicines未立即對Newsweek週三下午發出的評論請求作出回應。

RAS途徑與胰臟癌的關聯

Rasonque的科學意義與歷史上攻擊RAS蛋白的困難有關，這些蛋白參與推動腫瘤生長的信號。超過90%的胰臟癌患者存在KRAS的驅動突變，這是一個RAS基因家族的成員，多年來被認為特別難以用藥物阻斷。

MD安德森癌症中心的Shubham Pant醫生及該試驗的研究人員將KRAS比作一個光滑的球，沒有人能夠附著上去，因為它會滑掉。Daraxonrasib旨在干預RAS的活性形式，根據發布的結果，這一策略擴大了治療的範圍，超越了單一特定突變。

第三期RASolute 302試驗納入了500名先前接受治療的轉移性胰臟癌成人患者。在2026年5月31日於芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會年會上，與化療相比的生存差異引起了廣泛關注。

來自Dana-Farber癌症研究所Hale家庭胰臟癌研究中心的主任及該研究的首席研究員Brian M. Wolpin在全體會議上展示了完整的結果。當他展示每日服用的藥片能降低60%的死亡風險時，聽眾報以超出預期的熱烈掌聲。

生存率、副作用與期望

這些結果使Rasonque成為已接受過治療或無法接受標準化療組合的患者的相關選擇。來自橙縣希望之城的Pashtoon Kasi醫生表示，這種藥物並不是治癒，但他形容它是目前對於這類患者的最佳替代方案。

在試驗中，該治療與化療相比，嚴重副作用較少。常見的不良反應包括皮疹、腹瀉、口腔潰瘍、噁心、疲勞、嘔吐和腹痛，因此使用該藥物的決定應考慮每位患者的臨床情況。

胰臟癌通常在已經擴散時被檢測出，並且仍然是最致命的腫瘤之一。美國癌症學會估計，2026年將有超過52,000人死於這種疾病，這一現實有助於解釋對於療法的期待，該療法的結果優於試驗的對照組。

原始信息中引用的專家指出，給予daraxonrasib的成功可能會刺激新的試驗，以研究該方法在其他類型腫瘤中的應用。Intermountain Healthcare的腸胃腫瘤學主任Mark Lewis稱RAS的靶向治療為歷史性時刻，而Stematic Labs的聯合創始人Samuel Hume則形容對結果的掌聲是他所見過的最驚人的場景之一。

價格、保險與患者獲取

Revolution Medicines將Rasonque的批發採購成本定為每30天的建議劑量為39,800美元。該金額為標價，並不決定每位患者的最終支付金額，因為最終支付將取決於保險類型、覆蓋條件和援助計劃的資格。

該公司表示，一些擁有商業保險的患者可能通過共付援助計劃支付0美元。由於這是一種在家中服用的口服療法，預計通常會納入醫療保險D部分的處方藥福利，而不是B部分，後者通常涵蓋由醫生管理的治療，如輸液。

胰臟癌行動網絡指出，FDA並不直接決定保險的覆蓋範圍，儘管該機構的批准通常有助於醫療保險和醫療補助覆蓋某種藥物。然而，保險公司仍然保留對其報銷政策及每位患者最終面對的共付額的決定權。

PanCAN的科學與醫療主任Anna Berkenblit警告說，該組織將監測新胰臟癌療法的潛在財務影響。她還表示，成本不應成為可能受益於治療的人的障礙，同時PanCAN通過其患者服務計劃提供指導和資源連接。

革命醫藥公司表示將透過其 ON Path 計畫來補充這項支持。商業可用性解決了何時可以獲得 Rasonque 的不確定性，但實際的獲取仍將依賴於醫生的處方、保險的批准以及每位患者可用的援助機制。

一項引起公眾關注的批准

Daraxonrasib 在前美國共和黨參議員本·薩斯（Ben Sasse）於《60分鐘》節目中描述他在服用該藥物時感受到的疼痛減輕後，獲得了公眾的關注。他的證詞將一項實驗性療法的討論推向了更廣泛的受眾，超出了醫學會議和專業圈子。

在 Wolpin 的發表期間的反應也加強了社交媒體上的興趣，掌聲的視頻達到了數百萬次的觀看次數。Kasi 認為這種藥物為其他公司打開了大門，並預測可能會有更多關於相同策略在不同腫瘤中的研究。

這項批准並未消除胰腺癌的嚴重性，也無法保證所有患者都能獲得相同的益處。它的重要性在於提供了一種口服選擇，並在三期試驗中顯著提高了生存率，同時迫使醫療系統解決如何為這種標價可能高達每月 39,800 美元的療法提供資金。

下一個挑戰將是將臨床結果轉化為持續的獲取和適當的醫療跟進。對於先前接受過治療的轉移性疾病患者來說，Rasonque 增加了一個選擇，這在多年來看似不可能，因為研究人員將 KRAS 描述為一個幾乎難以捉摸的目標。

本內容僅供參考，不構成任何金融、投資、法律或稅務建議。文中提及的任何活動、獎勵、線上活動或相關資訊，不應被視為對購買、出售或交易任何加密資產的推薦、招攬或邀請。加密資產具有高波動性，存在價值損失風險。WEEX服務、產品及相關活動的可用性可能因地區而異。用戶在參與前有責任確保符合當地適用法律法規。